Un trattamento efficace con il fattore IX (FIX) richiede una considerazione approfondita delle proprietà del concentrato da utilizzare come terapia sostitutiva, ad oggi, l’unico trattamento disponibile per l’emofilia B. Lo scopo dello studio è stato quello di determinare la farmacocinetica, l’efficacia clinica e la sicurezza nell’uso clinico di routine di AlphaNine(®), un concentrato di FIX umano ad alta purezza. Questo studio aperto, a braccio singolo, multicentrico e non randomizzato ha incluso 25 soggetti (età ≥ 12 anni) con emofilia B moderata/grave. La farmacocinetica è stata valutata al basale e dopo un follow-up di 6 mesi. Il grado di controllo dell’emostasi raggiunto è stato valutato durante un follow-up di 12 mesi. La sicurezza è stata valutata in termini di tolleranza, trombogenicità, immunogenicità e sicurezza virale. Il recupero medio era di 1,01 ± 0,19 UI dL(-1) per UI kg(-1) al basale e di 1,23 ± 0,34 UI dL(-1) per UI kg(-1) 6 mesi dopo. L’emivita terminale era di 34,5 ± 6,2 h e 33,7 ± 5,4 h, rispettivamente. I rapporti di ogni parametro tra i due studi farmacocinetici erano tutti vicini a 1. Un totale di 1.576.890 UI di AlphaNine(®) è stato somministrato in 889 infusioni (dose media per infusione: 1774 UI; 3,2 infusioni al mese per paziente). I motivi principali per l’infusione sono stati il sanguinamento lieve/moderato (62,3%) e la profilassi (20,5% continuo, 15,6% intermittente). Nel complesso, il 93,0% delle valutazioni di efficacia è stato valutato come eccellente/buono e l’88,8% dei sanguinamenti si è risolto dopo la prima infusione. Sono stati riportati ventuno eventi avversi in otto pazienti, nessuno dei quali è stato considerato legato al farmaco in studio. AlphaNine(®) ha mostrato un profilo farmacocinetico in accordo con quello di altri concentrati di FIX derivati dal plasma e fornisce una terapia sostitutiva sicura e clinicamente efficace per i pazienti con emofilia B.